El síndrome X frágil es la causa hereditaria más común del autismo y la discapacidad intelectual a nivel mundial y afecta a más de 1,5 millones de personas de todo el mundo. 

Actualmente, no existen tratamientos aprobados para el síndrome X frágil.

“El programa modulador del BK de Kaerus podría suponer toda una revolución en el campo del desarrollo de tratamientos para el síndrome X frágil”, declaró Ring, y añadió que “nuestro modulador principal del BK, KER-0193, se ha desarrollado para abordar específicamente un deterioro en la función cerebral ligado exclusivamente a la genética del síndrome X frágil”.

“El inicio de nuestro programa en Fase 1 para KER-0193 marca un hito emocionante para Kaerus, que culmina más de 5 años de inversión en I+D en el descubrimiento del modulador del canal BK, lo cual ha sido posible gracias a fructíferas asociaciones con colaboradores académicos, expertos clínicos y fundaciones dedicadas a la investigación como FRAXA”, dijo el Dr. Robert Ring, director ejecutivo de Kaerus Bioscience.

El Dr. Michael Tranfaglia, cofundador de la FRAXA Research Foundation, señala: “Estamos muy entusiasmados con la estrategia terapéutica de dirigirnos a los canales del BK, y creemos que esto puede marcar una diferencia significativa en la vida de las personas con el síndrome X frágil”, y añade: “La molécula principal de Kaerus, KER-0193, se encuentra en una posición excelente para abordar esta diana de tratamiento bien validada en el síndrome X frágil. Además, estoy bastante convencido de que este enfoque de tratamiento puede aportar valor en muchos otros trastornos del desarrollo neurológico. FRAXA lleva muchos años financiando una enorme cantidad de investigaciones centradas en la hipofunción de los canales del BK en el síndrome X frágil y el valor potencial de los moduladores de los canales del BK en el tratamiento de esta afección”.

El ensayo clínico de Fase 1, que se va a llevar a cabo en Bélgica, investigará la seguridad y tolerabilidad de KER-0193 en voluntarios sanos, y se espera que finalice en 2025.

Ring añadió: “El programa modulador del BK de Kaerus también ha ofrecido a la empresa una plataforma para seguir desarrollando tratamientos para varias indicaciones adicionales, con claras oportunidades en un espectro de epilepsias genéticas”.

Acerca de KER-0193
KER-0193 es un modulador de molécula pequeña de canales del BK novedoso, patentado y biodisponible por vía oral que Kaerus ha descubierto. KER-0193 ya ha demostrado amplios efectos en la mejora de los déficits conductuales, sensoriales y cognitivos relevantes para el síndrome observados en modelos animales genéticos del síndrome X frágil.

Acerca de Kaerus Bioscience
Si se desea obtener más información, visitar www.kaerusbio.com